🌐  7 bambini guariti con cellule Car‑T contro malattie autoimmuni

Svolta storica nella medicina pediatrica: a Roma, sette bambini con gravi malattie autoimmuni sono in remissione completa dopo trattamento con cellule Car‑T. La terapia genica, che “resetta” il sistema immunitario, ha permesso l’interruzione delle terapie immunosoppressive e apre nuove prospettive terapeutiche per patologie finora resistenti ai farmaci convenzionali.

In una scoperta che potrebbe rivoluzionare la cura delle malattie autoimmuni in età pediatrica, sette bambini con condizioni gravi e refrattarie ai trattamenti tradizionali sono oggi in remissione clinica completa grazie a un trattamento con cellule Car‑T, una forma avanzata di immunoterapia genetica. La notizia, pubblicata su Nature Medicine, proviene da uno studio internazionale coordinato dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma insieme all’Università di Erlangen della Germania e conferma una efficacia terapeutica senza precedenti in una fascia di pazienti vulnerabili.

Sette dei otto bambini trattati non mostrano più segni di malattia dopo oltre due anni di follow‑up, mentre l’ottavo, affetto da sclerosi sistemica giovanile, ha evidenziato un miglioramento clinico significativo e continuo. Il risultato include pazienti tra i 5 e i 17 anni con patologie come lupus eritematoso sistemico, dermatomiosite giovanile e sclerosi sistemica giovanile, tutte condizioni autoimmuni che attaccano tessuti sani dell’organismo.

La terapia Car‑T: innovazione e “reset” del sistema immunitario

Le cellule Car‑T (Chimeric Antigen Receptor T cells) sono linfociti T del paziente prelevati e geneticamente riprogrammati in laboratorio per riconoscere e distruggere specifiche cellule del sistema immunitario responsabili della malattia. In questo caso, il bersaglio è rappresentato dai linfociti B autoreattivi che producono autoanticorpi e alimentano l’infiammazione cronica tipica delle condizioni autoimmuni.

Questa terapia era già utilizzata con successo in oncologia per trattare leucemie e linfomi resistenti, ma il suo impiego contro malattie autoimmuni gravi rappresenta una applicazione innovativa e rivoluzionaria con risultati che fino a pochi anni fa erano considerati impensabili.

Il meccanismo alla base consiste nel “resettare” il sistema immunitario, eliminando i linfociti B che attaccano il proprio organismo e permettendo al sistema immunitario di ricostituirsi senza la tendenza autoimmune. Con questo approccio, i bambini coinvolti nello studio hanno potuto interrompere completamente le terapie immunosoppressive, spesso associate a effetti collaterali gravi e impatto negativo sulla qualità di vita.

Risultati di remissione e impatto clinico

Dopo oltre 24 mesi di osservazione, sette bambini sono in completa remissione, non manifestando più sintomi né segni clinici della malattia. L’ottavo paziente, pur non raggiungendo la remissione totale, ha mostrato un miglioramento clinico notevole e progressivo. Questo indica che la terapia Car‑T può offrire benefici anche in casi molto complessi e refrattari alle terapie standard.

I piccoli pazienti avevano già seguito numerosi trattamenti tradizionali, inclusi farmaci immunosoppressivi e biologici diretti contro i linfociti B, senza ottenere risultati duraturi. L’aggressione autoimmune aveva coinvolto organi vitali come reni, polmoni e muscoli, con episodi potenzialmente letali in diversi casi.

La remissione clinica completa in così tanti casi è considerata di “straordinaria rilevanza”, non solo per il miglioramento della qualità della vita dei pazienti, ma anche per le implicazioni terapeutiche future per altre condizioni autoimmuni gravi.

Un approccio innovativo con radici nella ricerca avanzata

Il successo dello studio si basa su una combinazione di tecnologie d’avanguardia e cooperazione internazionale tra istituzioni sanitarie e universitarie. Le cellule Car‑T sono dirette contro la molecola CD19, un marcato presente sui linfociti B, permettendo di eliminare selettivamente le cellule responsabili dell’autoimmunità.

Questa applicazione deriva dalla crescente evidenza scientifica che la terapia Car‑T può essere impiegata con successo non solo nei tumori ematologici, ma anche nelle malattie autoimmuni difficili da trattare. Studi collegati suggeriscono che la profonda deplezione di linfociti B può portare a una remissione duratura senza terapie farmacologiche continuative, un traguardo ritenuto fino a poco tempo fa estremamente difficile da raggiungere.

Speranze per il futuro e nuove prospettive terapeutiche

Oltre all’efficacia clinica, i risultati stimolano nuove ricerche per estendere l’uso delle cellule Car‑T ad un numero maggiore di pazienti affetti da malattie autoimmuni, potenzialmente anche in adulti. La possibilità di “reimpostare” il sistema immunitario potrebbe trasformare il trattamento di patologie come artrite reumatoide giovanile, lupus e altre condizioni, offrendo alternative più efficaci e durature rispetto alle terapie attuali.

Gli esperti sottolineano che, pur trattandosi di una tecnica avanzata e complessa, i dati pubblicati e l’esperienza clinica accumulata suggeriscono che un numero sempre maggiore di pazienti potrebbe beneficiare di questa terapia, riducendo la dipendenza da farmaci immunosoppressivi e migliorando la prognosi a lungo termine.

Reazioni delle famiglie e testimonianze

Le famiglie dei piccoli pazienti hanno descritto il percorso come “una nuova vita”: molti bambini oggi possono riprendere attività normali come lo sport e la scuola, attività che prima della terapia erano limitate o impossibili a causa della malattia e degli effetti collaterali dei trattamenti farmacologici.

Il successo ottenuto rappresenta non solo una svolta per i singoli pazienti, ma un modello di cura pionieristico che potrebbe ridefinire la gestione delle malattie autoimmuni pediatriche in tutto il mondo.

La remissione completa di sette bambini con gravi malattie autoimmuni grazie alle cellule Car‑T rappresenta una pietra miliare nella medicina pediatrica. Non solo indica nuove possibilità terapeutiche per patologie per le quali non esistono cure definitive, ma apre la strada a una rivoluzione nella gestione delle malattie autoimmuni anche in adulti, ponendo le basi per un futuro in cui il sistema immunitario possa essere “resettato” per ripristinare la salute senza terapie a vita.